В России одобрен препарат для лечения миелофиброза

Препарат Джакави (руксолитиниб) компании «Новартис» одобрен в России для лечения пациентов с миелофиброзом, включая первичный и вторичный миелофиброз, развившийся вследствие истинной полицитемии и эссенциальной тромбоцитемии. Эффективность и безопасность лекарства была подтверждена в ключевых исследованиях.

Миелофиброз является угрожающим жизни злокачественным новообразованием крови с неблагоприятным прогнозом и ограниченным количеством вариантов лечения. По результатам исследований у больных миелофиброзом наблюдается уменьшение ожидаемой продолжительности жизни с медианой 5,7 лет. Хотя аллогенная трансплантация стволовых клеток может привести к излечению миелофиброза, данная процедура сопровождается значительной частотой осложнений и связанной с ней  смертностью, таким образом, ее проведение возможно менее чем у 5% больных молодого возраста с хорошим состоянием здоровья.

По результатам исследования у 41,9% больных при лечении  данным препаратом было достигнуто, по крайней мере, 35% уменьшение объема селезенки при оценке методом МРТ от исходного уровня к 24-й неделе. В  группе плацебо этот показатель составил всего 0,7%. По результатам предварительного анализа данных за 51 неделю терапии препарат обеспечил положительный эффект в отношении общей продолжительности жизни по сравнению с плацебо. Кроме того, при терапии в ходе каждой оценки отмечалось улучшение симптоматики миелофиброза в сравнении с группой наилучшей доступной терапии (любой имеющийся в продаже препарат, включая монотерапию или комбинированную терапию, или полное отсутствие лечения).

По результатам оценки на 48-й неделе, долгосрочная терапия данным препаратом привела к выраженному и стойкому улучшению качества жизни, функциональной активности и симптоматики (снижение аппетита, одышка, усталость, бессонница  и боль) в сравнении с ухудшением симптоматики при применении наилучшей доступной терапии.