Такое предположение высказали сотрудники Университетского колледжа Лондона и Детского исследовательского госпиталя Святого Иуды. По их мнению, в скором будущем для пациентов, страдающих гемофилией типа В (ее еще называют «царской болезнью»), будет достаточно одной инъекции, чтобы навсегда избавиться от приема лекарств.
Причиной гемофилии типа В служит мутация в X-хромосоме: организм не вырабатывает протеин «фактор IX», что ведет к нарушению образования вторичной коагуляционной пробки, и кровь перестает сворачиваться.
На сегодняшний день традиционным лечением для таких пациентов служат дорогостоящие инъекции «фактора IX», которые необходимо повторять несколько раз в неделю. Британские ученые провели эксперимент: «аденосвязанный вирус восемь», не вызывающий симптомов у человека и изменили его так, чтобы он заражал клетки печени генетическим материалом, соответствующим фактору IX. Таким образом, введенный ген «научит» клетки печени вырабатывать протеин.
В эксперименте приняли участие добровольцы, которым вводили вирус ввели в трех дозах: малой, средней и большой. После этого у пациентов концентрация «фактора IX» варьировалась от 2% до 12%. По утверждению доктора Амита Натвани, пациенты с 12% от нормального фактора больше не нуждаются в наблюдении в больнице.
Источник: BBC
Фото: clip.dn.ua
Чтобы оставить комментарий, необходимо авторизоваться