7 из 8 лекарств от гемофилии производятся в России

17 апреля на пресс-конференции посвященной Всемирному дню гемофилии врачи и представители пациентского сообщества рассказали о ключевых успехах в лечении этого редкого заболевания. 7 из 8 типов лекарств (МНН*) производятся в России, а в ближайшее время пациентам будет доступно лекарство, заменяющее внутривенные уколы 3 раза в неделю на подкожный укол 1 раз в месяц.

«Наука и производство не стоит на месте. Благодаря слаженной работе Минздрава и Минпромторга в России над программой „7 высокозатрантных нозологий“ запущено производство и локализация почти всех препаратов, применяемых врачами — 7 из 8 МНН. Причем по 5 МНН налажено производство полного цикла, включая субстанции. Реализуется крупнейший специальный инвестиционный контракт, в рамках которого будет запущено не только производство, но и 10 новых центров по сбору плазмы. А главное, некоторые препараты — это отечественная разработка, что еще недавно было трудно себе представить», — заявил д. м. н., профессор, заведующий отделом гемофилии и других коагулопатий НМИЦ гематологии Владимир ЗОРЕНКО.

Эксперты отмечают, что эффективность программы «7 высокозатратных нозологий» дала эффект не только в сэкономленных средствах за счет централизации, но, что более важно в отработке взаимодействия всех участников — врачей, пациентов, руководителей органов здравоохранения, представителей фармкомпаний.

«Главный показатель для нас — средний возраст пациентов с гемофилией достиг 37,5 лет и практически сравнялся с возрастом здоровых людей (39 лет). Это показали наши масштабные исследования. Теперь настало время развивать качество лечения и тут, необходимо отметить, что гемофилия, как заболевание, находится на пороге прорыва в лечении. В первую очередь речь идет о самой тяжелой форме — ингибиторной, при которой организм пациента отвергает классическое лечение. Разработана схема индукции иммунной толерантности, когда за счет сверхдозыпрепарата организм пациента перестает отвергать обычное лечение. Ее эффективность составляет 80%. Зарегистрировано и уже начало применяться в практике лечение препаратами новой формы — подкожными инъекциями. Для сравнения в среднем пациенту требовалось 2-3 внутривенных введения препарата в неделю, а больными с игнибиторной формой 1-2 раза в день. Теперь для профилактики зарегистрирован препарат подкожного введения с режимом терапии 1 раз в неделю или в месяц в зависимости от дозы. Он может применяться в качестве профилактического лечения у больных с ингибиторной формой гемофилии, если терапия индукцией иммунной толерантности не сработала», — рассказала д. м. н., заведующая отделом коагулопатий НМИЦ гематологии Надежда ЗОЗУЛЯ.

Новый тип лечения, основанный на подкожных инъекциях, уже опробован российскими врачами и показал свою высокую эффективность. «Для пациентов это звучит невероятно, как по эффективности терапии, так и по качеству жизни. В мире сейчас на таком лечении находятся 2500 пациентов в 40 странах. Это в первую очередь пациенты с ингибиторной формой гемофилии, взрослые с плохим венозным доступом и дети. В России 2 взрослых пациента проходят такое лечение в нашем центре. Если раньше количество спонтанных кровотечений доходило до 17 в месяц, то с момента начала использования кровотечений не отмечено. Безусловно, мы внимательно следим за ходом использования препарата, но первые результаты обнадеживают», — отметила к.м.н., заведующая Городским центром по лечению гемофилии (Санкт-Петербург) Татьяна АНДРЕЕВА.

Особое внимание к новым формам терапии приковано со стороны педиатров. Так, д. м. н., врач-гематолог высшей категории ГБУЗ «Морозовская ДГКБ» Виктор Петров рассказал о возможностях применения препарата у детей с другими формами гемофилии. «Гемофилия для большинства детей означает ряд жестких ограничений — нельзя ползать, бегать, прыгать. Фактически запрет быть ребенком. Единственная возможность — профилактическое лечение, но это постоянные внутривенные инъекции. Некоторые родители стараются проводить лечение реже, только в случае кровоизлияний и почти гарантировано наносят непоправимый вред суставам. Есть отдельный спектр проблем с плохим венозным доступом у детей. В нашей больнице 4 ребенка старше 12 лет получают новое лечение подкожными инъекциями и пока эффективность очень высокая и ключевые проблемы лечения гемофилии у детей решаются».

В завершении пресс-конференции президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулёв подчеркнул: «Достижения российских врачей, ученых и производителей в области лечения гемофилии в России 14 марта 2019 года отмечены премией Правительства Российской Федерации в области науки и техники. Мы рассчитываем, что в ближайшее время современные технологии и слаженная работа всех звеньев отечественной системы здравоохранения позволит развить достигнутый успех».

Цифры и факты о гемофилии

Ежегодно 17 апреля многие страны присоединяются к акции Всемирной федерации гемофилии (WorldFederationof Hemophilia, WFH) и Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) и отмечают Всемирный день гемофилии (World Hemophilia Day). Общая цель проводимых мероприятий состоит в том, чтобы привлечь внимание общества к проблемам гемофилии и сделать все возможное для улучшения качества медицинской помощи, которая оказывается больным этим неизлечимым генетическим заболеванием.

Сама дата, 17 апреля, приурочена ко дню рождения основателя WFH Фрэнка Шнайбеля и отмечается с 1989 года во многих странах мира.

А гемофилия — несвертываемость крови — одно из тяжелейших генетических заболеваний, вызванное врожденным отсутствием в крови факторов свертывания VIII и IX.

Почти 90 % пациентов получают препараты, произведенные в России, причем часть из них являются разработкой российских ученых. Запущены проекты по модернизации центров сбора плазмы в регионах России — основы для производства некоторых видов лекарств.

Продолжительность жизни приблизилась к продолжительности жизни здоровых людей 37,5 лет (исследование «Гемофилия: качество жизни 2018), против 39 лет (данные переписи 2012 года).

Качество жизни позволяет большинству пациентов вести образ жизни близкий к здоровому.

Стоимость большинства лекарств удалось снизить в абсолютном выражении.

Считается, что гемофилия в большей степени генетическое заболевание. Но в последние годы стремительно растет объем спонтанных мутаций (30 % от всех пациентов), поэтому ребенок с гемофилией может родиться в любой семье. Однако при своевременной диагностике и профилактике пациенты зачастую ведут образ жизни аналогичный здоровым людям.

Стандартное лечение гемофилии — заместительная терапия, при которой пациентам вводятся факторы свертываемости крови, полученные из плазмы человека или искусственным методом.

Ингибиторная форма гемофилии — осложнение заболевания, при котором иммунитет подавляет активность вводимого пациенту фактора свертываемости крови. В ходе лечения частота образования ингибитора у больных тяжелой (менее 1 % фактора свертываемости крови) или средней тяжести гемофилией (1-5 % фактора) составляет от 20 до 33 %. В России порядка 300 пациентов страдают ингибиторной формой гемофилии при которой стандартные методы лечения не действуют и применяются специальные лекарственные препаратов.

Государственная программа «7 высокозатратных нозологий» (7ВЗН) стартовала в 2008 году. Согласно данной федеральной программе пациенты, страдающие наиболее дорогостоящими в лечении заболеваниями, могут рассчитывать на бесплатное получение жизненно необходимых препаратов. Финансирование данного проекта осуществляется за счет федерального бюджета РФ.