«Непоказанные» лекарства

Одной из проблем, лежащих в плоскости врачебной этики, является применение в клинической практике лекарственных препаратов вне зарегистрированных показаний (off label drugs).

Прежде чем попасть на рынок, лекарственное средство (ЛС) должно пройти через процедуру регистрации, в процессе которой оцениваются его безопасность и эффективность. Поступая в обращение, препараты имеют четкие характеристики, а именно - показания к применению, режим назначения, дозировка.

Может ли врач назначать лекарственный препарат своему пациенту, основываясь лишь на собственной интуиции и профессиональном опыте? До недавнего времени на этот вопрос можно было получить утвердительный ответ. Так, в странах Европы лечение дорогостоящими лекарствами, применяемыми не по показаниям, оплачивается через систему медицинского страхования. Первый прецедент возник несколько лет назад во Франции, когда ребенку, страдающему гормональной патологией, было выписано лекарство, незарегистрированное в стране. Однако, когда его родители обратились в медицинскую страховую компанию с тем, чтобы возместить стоимость препарата, то получили отказ. Началось долгое судебное разбирательство. Одновременно во Франции и Германии прошел целый ряд аналогичных судебных  процессов. В результате было принято решение о том, что врачи в определенных неотложных случаях все же имеют право назначать off label препараты. Однако при этом они несут полную юридическую ответственность, если  в результате лечения нанесен ущерб здоровью пациента.

Как показывает практика, наиболее часто препараты off label применяются в педиатрии и неонатологии. По словам  директора НИИ профилактической педиатрии и восстановительного лечения ФГБУ «Научный центр здоровья детей» РАМН, члена-корреспондента РАМН Лейлы Намазовой, 45% препаратов, назначаемых в детских стационарах, 80–90% случаев амбулаторных назначений не имеют соответствующих показаний для применения в детей. В первую очередь, это относится к заболеваниям раннего детского возраста и тяжелым, редко встречающимся у малышей болезням, и обусловлено тем, что клинические исследования ЛС в данной возрастной группе не проводились, следовательно, нет и достоверных данных, как может повести себя тот или иной препарат, если его назначить ребенку.

Сегодня, когда проводится оценка лекарственного препарата, во всех документах, в том числе ВОЗ, на первое место выходят вопросы эффективности лечения. «Лекарственное средство может быть эффективным, но совершенно небезопасным. Оно может быть очень безопасным, но совершенно не эффективным, и педиатры должны подобрать своим пациентам именно то лекарство, которое будет отвечать обоим этим параметрам в равной мере», - считает Л. Намазова-Баранова.

Традиционный путь внедрения лекарственного препарата в педиатрическую практику включает несколько этапов. После регистрации ЛС разрешается к применению у взрослых. По истечении определенного периода времени, когда подтверждается его эффективность и безопасность, дается разрешение на проведение клинических исследований лекарства в педиатрической практике. В России клинические исследования с участием детей начались в 2004 г., но пока единичны, и на их долю приходится всего 2-3% от общего объема.

Также специалистов волнует неоправданно большое количество назначений лекарств, которые сегодня используются в педиатрии. Причем эта проблема характерна не только для России, но и других стран мира. По данным ВОЗ половина всех лекарственных средств назначается или распространяется нерационально. Об этом, в частности, свидетельствует статистика: до 10% госпитализаций связано именно с осложнениями, вызванными употреблением лекарств.

Тем не менее, применение лекарств «вне инструкций» довольно широко распространено во всем мире. Это связано с тем, что государственные органы пытаются снизить растущие затраты в области здравоохранения, стимулируя назначение дженериков вместо оригинальных ЛС. Больничные кассы и медицинские  страховые компании не отмечают нарушений в том случае, когда дженерики назначаются по незарегистрированным показаниям, если они имеются в инструкции по применению референтного оригинального препарата. Но если вне инструкций используются дорогостоящие инновационные ЛС, то, как правило, возникают проблемы с оплатой данного лечения.

Применение препаратов off label обусловлено объективными причинами. В настоящее время медицина не располагает  достаточным арсеналом ЛС для лечения пациентов, страдающих онкологическими, неврологическими, психиатрическими заболеваниями, ВИЧ. В последние годы в Европе был принят ряд законодательных актов (в их числе Директива Европарламента по орфанным препаратам (предназначены для лечения редких заболеваний) и Постановление ЕС 1901/2006 по педиатрическим ЛС), направленных на форсирование разработок и проведение клинических исследований ЛС в этих областях медицины.

Эти документы, считают в ЕС, должны способствовать внедрению схем упрощенной регистрации инновационных ЛС и снижению доли off label препаратов у данных категорий пациентов. Так, к примеру, в Германии в 2007 г. была создана комиссия по препаратам off label, в которую вошли представители врачебных специальностей, фармацевты, представители регуляторных органов, медицинских страховых компаний, фарминдустрии, ученые. В результате были сформулированы 3 основных критерия применения ЛС без имеющихся на то показаний (при условии одновременного их соблюдения):

• наличие тяжелого, угрожающего жизни пациента заболевания, на длительное время ухудшающего качество его жизни;
• отсутствие специфических средств лечения;
• наличие достоверных научных данных, позволяющих предположить, что данный препарат позволит добиться ожидаемого терапевтического эффекта у данного пациента.

В России еще не было громких административных и уголовных дел по поводу применения лекарств «вне инструкций». Эксперты считают, что с целью предупреждения возможных негативных последствий подобной практики необходимо усиление правовой базы в сфере обращения лекарств.