Орфанным пациентам обещана федеральная поддержка

Правительство намерено продолжать совершенствовать федеральное законодательство об обеспечении орфанных пациентов лекарственными препаратами. Согласно постановлению, подписанному премьер-министром РФ Михаилом Мишустиным, обеспечение пациентов с орфанными заболеваниями должно стать непрерывным и доступным.

25 декабря Белый дом сообщил о подписании премьером-министром России Михаилом Мишустиным постановления об утверждении правил предоставления гранта фонду поддержки «Круг добра». В документ включена возможность заблаговременной закупки лекарств и медицинских изделий на первый квартал каждого последующего года за счет средств, предусмотренных грантом в текущем году. Как отметили в пресс-службе правительства, это позволит не допустить перерыва в лекарственном обеспечении и лечении тяжелобольных детей на этапе смены календарного года.

Глава правительства также отметил, что одно из важных решений — это добавление в перечень жизненно-необходимых и важнейших лекарств (ЖНВЛП) препарата для лечения спинально-мышечной атрофии (СМА). Михаил Мишустин отметил, что теперь дорогостоящая терапия станет более доступной. «Включение в перечень различных лекарств позволит приобретать их за счет федерального и регионального бюджетов и бесплатно предоставлять людям», — добавил он.

На своей пресс-конференции 23 декабря президент России Владимир Путин также заявил о необходимости обеспечить лекарствами взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). По словам президента, необходимо заранее подумать о том, что делать и как помочь людям, которые в ближайшее время достигнут совершеннолетия. «Но мы думаем над этим и ни в коем случае не оставим это в стороне», — сказал глава государства.

Как считают эксперты, улучшения требует ситуация не только с обеспечением пациентов со СМА, но и рядом других редких нозологий. Сегодня на территории РФ диагностировано более 270 редких заболеваний. Из 28 заболеваний из списка редких, которые учитываются в Федеральных регистрах, для 11 гарантировано финансирование лекарственного обеспечения из средств федерального бюджета, для остальных -из средств бюджетов субъектов РФ. Для ряда регионов финансирование лекарственного обеспечения орфанных пациентов стало трудновыполнимой задачей. Поэтому пациенты, проживающие в разных регионах, имеют разный уровень доступности к лекарственной терапии.

К 2018 году Федеральный регистр пациентов с редкими жизнеугрожающими заболеваниями вырос в 2 раза, а совокупное региональное финансирование лекарственного обеспечения таких пациентов увеличилось в 4 раза.

Руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н. А. Семашко» Елена Красильникова сообщила, что сейчас многие орфанные пациенты могут получить препараты за счет госбюджета только в том случае, если имеют статус инвалида. По данным эксперта, количество таких пациентов, не вошедших в программы льготного лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями федерального и регионального уровней, сегодня сопоставимо с количеством больных, учтенных в Федеральном регистре пациентов с редкими жизнеугрожающими заболеваниями. Более 70% из них старше 18 лет.

Проблема обеспечения детей с орфанными диагнозами сегодня частично снята фондом «Круг добра»: в перечни фонда внесены 44 заболевания и 33 препарата. Дети во всех 85 регионах России получают помощь от «Круга добра», включая и пациентов с диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА).

В середине декабря на круглом столе в Госдуме РФ, посвященном развитию организации медико-социальной помощи пациентам, страдающим редкими заболеваниями, председатель правления Фонда «Круг Добра» Александр Ткаченко сообщил, что фонд является очень эффективным решением для помощи детям с орфанными заболеваниями.

Но, по его словам, очень важным остается вопрос обеспечения лекарственными препаратами детей старше 18 лет, поскольку в ближайшее время несколько пациентов с диагнозом СМА преодолеют рубеж совершеннолетия.

А таких пациентов со временем, по оценкам специалистов, будет появляться все больше. По данным пациентского регистра благотворительного фонда помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семья СМА», в России на сегодня 1183 больных, из них 869 — дети, 314 — взрослые. При этом получают терапию 801 ребенок (92%), 81 взрослый (26%). «Есть федеральные округа, в которых взрослые пациенты со СМА практически не имеют возможности получать лечение. Например, в Северо-Кавказском федеральном округе из 9 пациентов ни один не получает лечение, всего 2 из 26 пациентов лечатся в Уральском федеральном округе», — говорит директор благотворительного фонда помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семья СМА» Ольга Германенко.

По словам внештатного специалиста Минздрава РФ по медицинской генетике Сергея Куцева, сегодня, с расширением программы неонатального скрининга, появилась возможность раннего выявления наследственных болезней. Тем не менее он считает, что эффект лечения есть только при использовании непрерывной терапии. Поэтому у тех пациентов, которые достигают 18-летия, терапия не должна прерываться. «В этой связи нужно понимать, что есть даже какая-то экономическая нецелесообразность: мы лечим пациентов детского возраста, мы достигаем хороших результатов, и дальше дети, выходя за пределы 18-летнего возраста, уже не получают необходимой терапии. Мое глубокое убеждение в том, что лечение взрослых пациентов тоже должно осуществляться за счет федерального бюджета. Это гарантия постоянства, гарантия того, что все пациенты, которые нуждаются в лечении, его получат», — добавляет главный генетик страны.

О том, что преемственность терапии для орфанных пациентов можно обеспечить за счет федерального бюджета, убеждена и Елена Красильникова. По ее подсчетам, эффективность обеспеченности пациентов с жизнеугрожающими и редкими диагнозами до федерализации в 2018 году составляла 58%, а после федерализации в 2020 году — 65%. При этом объемы средств, которые регионы тратили на закупку орфанных препаратов, все это время сокращались. Так, в 2016 году финансирование закупок орфанных препаратов составило 25% от потребности, в 2019 году — 12,5%, в 2020 году — 12%.

По мнению юриста, члена экспертного совета Государственной Думы РФ по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям Натальи Смирновой, сегодня на различных экспертных уровнях обсуждаются несколько способов решения проблемы лекарственного обеспечения взрослых пациентов с орфанными заболеваниями. Наиболее эффективный из них — включение СМА в программу высокозатратных нозологий (ВЗН). «Необходимо рассматривать возможности использования всех предусмотренных законом источников финансирования, к которым относятся средства федерального бюджета, бюджетов субъектов РФ и ОМС, средства организаций и граждан, средства, поступившие от физических и юридических лиц, в том числе добровольные пожертвования, и иные источники, — говорит юрист. — С юридической точки зрения, решение включить пациентов со СМА в программу ВЗН может быть оптимальным с точки зрения гарантий обеспечения пациентов необходимыми лекарственными препаратами и снятия бремени с региональных бюджетов».